Biopharma: Anlaß zur Hoffnung für “Heilung” von genetischen Erkrankungen

Dem Unternehmen Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist ein Durchbruch in der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) als innovatives Arzeinmittel gelungen. Diese neue Medikamentenklasse hat das Potential, das Leben von Menschen mit seltenen genetischen, kardiometabolischen und infektiösen Lebererkrankungen deutlich zu verbessern*, indem unerwünschte Gensequenzen grob gesprochen “abgeschalten” werden.  Andere genetisch bedingte Krankheiten mittels dieses Ansatzes (RNAi) zu “heilen”, ist denkbar und keine Utopie mehr.

Die RNA-Interferenz (kurz RNAi oder auch RNA-Silencing) ist ein natürlicher Mechanismus in den Zellen von Lebewesen mit einem Zellkern (Eukaryoten), welcher der zielgerichteten Abschaltung von Genen dient. Sie ist ein Spezialfall der Gen-Stilllegung

Auf der Basis der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten wissenschaftlichen Entdeckung stellen die RNAi-Therapeutika einen wirksamen und klinisch bestätigten Behandlungsansatz bei einer Reihe schwerer und stark beeinträchtigender Krankheiten dar.

Das im Jahr 2002 gegründete Unternehmen lässt die kühne Vision, wissenschaftliches Potential in reale Anwendungen umzusetzen, wahr werden und hat zu diesem Zweck eine solide Plattform entwickelt.

RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Genabschaltung und stellt aktuell eine der vielversprechendsten und sich am raschesten weiterentwickelnden Forschungsgebiete in der Biologie und Medikamentenentwicklung dar. Für die Entdeckung dieses Prozesses wurde im Jahr 2006 der Medizinnobelpreis verliehen.

Thomas Tuschl und seine Mitarbeiter vom Max-Planck-Institute für Biophysikalische Chemie in Göttingen konnten belegen, dass dieser Mechanismus auch bei Säugetieren und damit beim Menschen wirksam ist.

Alnylam ist der exklusive Inhaber der Lizenz zur therapeutischen und diagnostischen Anwendung der bahnbrechenden Patente der Max-Planck-Gesellschaft, die einen zentralen Bestandteil des Technologieportfolios des Unternehmens in Bezug auf Entwicklung, Herstellung und Vertrieb von RNAi-Therapeutika darstellen.

Die sogenannte Small Interfering RNA (siRNA) – die RNAi vermittelnden Moleküle, die Teil der RNAi-Therapieplattform von Alnylam sind – setzt an einem früheren Punkt der Erkrankung an, als es die heutigen Medikamente tun, indem sie Boten-RNA (mRNA), die genetische Vorstufe, die krankheitsauslösende Proteine codiert, wirksam abschaltet und so die Herstellung dieser Proteine verhindert.

Es kann als revolutionärer Ansatz bei der Entwicklung von Medikamenten zur Verbesserung der Behandlung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen erachtet werden, wie beispielsweise Trisomie21.

Alnylam wurde mit dem Ziel gegründet, das Potential von RNAi-Therapeutika zur Behandlung von Erkrankungen beim Menschen zu nutzen. Die jetzige Zulassung läutet die Ära einer völlig neuen Klasse von Arzneimitteln ein. Unserer Ansicht nach kommen wir auf diese Weise den Zielen von Alnylam für das Jahr 2020, nämlich ein vollintegriertes Multiprodukt-Unternehmen der Biopharmazeutik mit einer zukunftsfähigen Pipeline zu werden, immer näher“, meint John Maraganore, Ph.D., Chief Executive Officer bei Alnylam.

Weitere Medikamente auf Grundlage der RNAi-Technologie sind zu erwarten.

 

 

 

* Die FDA-Zulassung von ONPATTRO basierte auf positiven Ergebnissen der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, globalen Phase III-APOLLO-Studie, der größten jemals durchgeführten Studie mit an Polyneuropathie leidenden hATTR-Amyloidose-Patienten. Die Resultate der APOLLO-Studie wurden in der Ausgabe des The New England Journal of Medicine vom 5. Juli 2018 veröffentlicht.

 

 

 

 

(Quelle: Max-Planck-Innovation)

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